L’operosa attività di ricerca della Fondazione Bietti passa attraverso gli studi clinici. La dott.ssa Manuela Ferrazza, ortottista e assistente in oftalmologia – Clinical Trial Center Manager dell’IRCCS, illustra come funzionano

Gli studi clinici vengono condotti al fine di raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia di nuove terapie farmacologiche o chirurgiche, oppure su nuove strategie diagnostiche; nel caso della Fondazione Bietti, hanno come ambito quello oftalmologico.

Gli studi clinici che conduciamo – circa 40 l’anno – permettono, dunque, di analizzare vantaggi, svantaggi, benefici e rischi dei trattamenti attraverso la somministrazione di farmaci in esame, attraverso nuove tecniche chirurgiche o attraverso indagini diagnostico-strumentali su soggetti umani volontari.

Gli studi clinici, in particolare, si suddividono in:

a. Studio clinico interventistico: si propone ai partecipanti un nuovo trattamento (terapeutico, diagnostico, chirurgico), con lo scopo di valutare se questo è migliorativo rispetto a quanto si pratica normalmente. Per questo motivo gli studi clinici interventistici sono definiti “studi sperimentali”, o “sperimentazioni cliniche”.

Spesso si sente parlare di “fase I-II-III” di uno studio; questa classificazione ha a che fare con le varie tipologie di studio interventistico che può essere di:

• Fase I: in questo tipo di studio il farmaco (ma anche l’intervento chirurgico e nel qual caso si parla di “studio pilota”) viene impiegato per la prima volta nell’uomo e ha lo scopo di identificare eventuali effetti indesiderati sull’uomo e valutare la tossicità del farmaco.
• Fase II: questo tipo di studio ha lo scopo di verificare la capacità del trattamento di produrre sull’organismo umano o sulla malattia gli effetti terapeutici desiderati. Obiettivo di questa fase è anche quello di valutare gli eventuali effetti collaterali.
• Fase III: è la valutazione clinica del trattamento in pazienti rappresentativi della popolazione per i quali il farmaco è stato indicato. Obiettivo di questa fase è valutare l’efficacia del farmaco e del trattamento.

Gli studi di queste 3 fase possono essere caratterizzati inoltre dalla presenza di: 

• Gruppo di controllo: viene confrontato l’esito (o l’evoluzione) della malattia del gruppo di intervento, che riceve questo trattamento, con quello osservato in un gruppo di controllo, che riceve la terapia normalmente utilizzata per quella patologia.
• Randomizzazione: i due gruppi di pazienti (il gruppo di intervento e il gruppo di controllo) sono in genere formati a partire da un unico gruppo, utilizzando l’estrazione a sorte per garantire la confrontabilità dei due gruppi, evitando che emergano differenze artificiose o false.
• Mascheramento: “in aperto” sia lo sperimentatore sia i pazienti sono a conoscenza dei trattamenti somministrati; “singolo cieco” solo i pazienti non sono a conoscenza dei trattamenti assegnati; “doppio cieco” nè lo sperimentatore, né il paziente sono a conoscenza del trattamento che sta ricevendo il paziente ed i trattamenti sono indistinguibili.

b. Studio osservazionale: non si cambia nulla rispetto al comportamento clinico normale, ma si registra semplicemente cosa accade durante il periodo di osservazione in pazienti trattati nella normale pratica clinica.

Gli studi osservazionali possono essere:

• Studi prospettici: valutano gli effetti di un intervento seguendo le persone coinvolte a partire dall’inizio dello studio e fino alla sua conclusione, per osservare gli esiti dell’intervento stesso.
• Studi retrospettivi: misurano eventi accaduti in un periodo precedente rispetto all’inizio dello studio.

c. Studi di Fase IV: possono essere sia interventistici che osservazionali e hanno lo scopo di approfondire le conoscenze sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Gli studi sia interventistici che osservazionali possono essere promossi da aziende – studi profit- o da gruppi, società, associazioni, individui indipendenti – studi no-profit – e coinvolgere un solo centro sperimentale o prevedere la collaborazione di più centri sperimentali, sia nazionali che internazionali.

Presso la Fondazione G.B.Bietti, uno studio clinico viene attivato solo dopo:

· il parere unico del Centro coordinatore (in caso di studi multicentrici);

· il parere del Comitato Etico Lazio Area 5;

· il parere dell’Autorità Competente (AIFA/Ministero della Salute, quando previsto);

· il nulla osta del Direttore Scientifico, il provvedimento autorizzativo allo svolgimento dello studio.

Dopo approvazione da parte del Comitato Etico (CE) e dell’ Autorità Competente (AC) inizia l’arruolamento dei soggetti nello studio ed il PI comunica secondo la normativa vigente al CE e AC:

· la data di arruolamento del primo soggetto (corrispondente alla prima Firma del consenso informato)

· le relazioni periodiche sullo stato di avanzamento

· la data dell’ultima visita dell’ultimo paziente

· la chiusura dello studio

Nel caso di studi No-Profit in cui la Fondazione è il Promotore, una volta concluso lo studio il Data Manager ripulisce i dati raccolti ed inoltra il database al biostatistico per l’analisi statistica. Al termine di quest’ultima viene messo in produzione l’articolo contenente i risultati ottenuti per poi sottomettere la pubblicazione dell’articolo alle riviste scientifiche.